尿素循環障礙疾病

全球首例！罕病嬰兒接受客製化CRISPR療法，重寫基因寫下醫療里程碑

研究團隊以基因編輯療法，成功治療患有罕見疾病「CPS1缺乏症候群」的嬰兒。此療法利用CRISPR技術，修正嬰兒肝臟中的錯誤基因，使其能正常代謝蛋白質，為罕病基因治療開啟新篇章，也創下全球首例。

• 研究
• 罕見疾病
• 新英格蘭醫學雜誌
• 基因編輯
• CRISPR
• CRISPR/Cas9
• 基因治療
• CPS1缺乏症候群
• 鹼基編輯
• 費城兒童醫院
• 尿素循環障礙疾病